Uma equipa de cientistas do Reino Unido anunciou recentemente que conseguiu, pela primeira vez, retardar a progressão da doença de Huntington, uma condição neurológica fatal, graças a uma terapia genética inovadora.
Alguns dos pacientes que participaram nos ensaios clínicos na fase inicial na University College London (UCL) observaram uma redução de 75% na taxa de progressão da doença após três anos.
De acordo com os investigadores, o estudo testou uma nova terapia genética, a AMT-130, administrada através de uma injeção directamente no cérebro. Esta terapia funciona introduzindo de forma permanente um novo ácido desoxirribonucleico (DNA) funcional nas células do paciente.
“Este resultado muda tudo”, afirmou Ed Wild, investigador principal do Huntington’s Disease Centre da University College London Hospitals, num comunicado. “Com base nestes resultados, parece provável que o AMT-130 seja o primeiro tratamento autorizado capaz de retardar a doença de Huntington, o que é verdadeiramente revolucionário”, acrescentou.
Participaram no ensaio 29 pacientes, sendo que os 12 que receberam a dose mais elevada registaram o maior abrandamento da doença. Actualmente não existe cura para a doença de Huntington, também conhecida como Mal de Huntington ou Coreia de Huntington, uma condição neurodegenerativa fatal causada por uma única mutação genética.
A prevalência da doença está estimada em cerca de 14 em cada 100 mil pessoas nas populações de origem europeia
A doença de Huntington é um “ladrão genético”, que ataca geralmente no auge da vida, e combina os horrores da demência, do Parkinson e da doença do neurónio motor num único pacote brutal.
Segundo o portal Zap Aeiou, a doença mata implacavelmente as células cerebrais, levando a um declínio catastrófico na capacidade de pensar, mover-se e funcionar. Para os portadores do gene defeituoso, o futuro sempre foi uma certeza aterradora. Se um dos pais tiver Huntington, o seu filho tem 50% de probabilidades de herdar o mesmo destino.
Cerca de 8000 pessoas no Reino Unido vivem com esta condição, que afecta o movimento, o raciocínio e o humor. A prevalência da doença está estimada em cerca de 14 em cada 100 mil pessoas nas populações de origem europeia.
Ed Wild explica que os pacientes que participaram no ensaio estão agora estáveis, “de uma forma que não estava habituado a ver na doença de Huntington. Um deles é o meu único paciente com doença de Huntington que se apresentou por motivos médicos e conseguiu regressar ao trabalho.”
Mike Hanna, director do UCL Queen Square Institute of Neurology, saudou os resultados como “um novo capítulo no desenvolvimento da terapia genética para a doença de Huntington, com relevância clara” para outras doenças neurodegenerativas.
